Ensayos, Borradores y Bases

Terapia genetica

TERAPIA GÉNICA Y SUS APLICACIONES

En una gran cantidad de enfermedades que poseen un factor genético involucrado, pues esta la presencia de uno o varios genes dañados o mal funcionantes.

Los genes están hechos de ADN y se encuentran en el núcleo de la célula a un nivel de resolución molecular. Éstos controlan el medio interno de la célula, las interacciones con otras células y con el medio ambiente en general por medio de proteínas que son transcritas en respuesta a estímulos.

Las mínimas alteraciones en su estructura en uno sólo de los nucleótidos que los constituyen, puede producir graves daños metabólicos o estructurales. Un tipo de terapia que tratara de corregir estos problemas tendría que identificar cuál es el gen afectado causante de la patología y realizar algún tipo de microcirugía molecular para corregir el defecto en los millones de células que constituyen un individuo, un órgano o sistema en que se expresa este gen.

Todas estas consideraciones hacían prácticamente imposible hasta hace poco un abordaje de estas patologías a ese nivel.
Con el advenimiento del proyecto Genoma Humano, se espera secuenciar los 50.000 a 100.000 genes que se ha estimado que existen. Hasta ahora sólo se han secuenciado aproximadamente un 20% de los mismos. Sin embargo, los que ya se tienen se encuentran disponibles en bibliotecas de genes fabricadas a partir de técnicas de la ingeniería genética y se pueden obtener inclusive por medio de catálogos comerciales. Estas mismas técnicas de ingeniería genética, incluyen entre sus herramientas a las enzimas de restricción (micro tijeras del ADN), están siendo utilizadas para realizar la reparación de defectos genéticos por medio de la sustitución de los genes dañados o ausentes por genes normales.

La terapia génica (TG) es el conjunto de procedimientos que permiten la introducción de genes sanos o normales dentro de las células de un organismo, mediante las llamadas Tecnologías de Transferencia de Genes
Es completamente revolucionaria en la terapéutica, ya que hasta hace relativamente poco tiempo el material genético de los seres humanos era inaccesible a algún tipo de corrección o tratamiento.
Compañías farmacéuticas y centros de investigación de Europa, Estados Unidos y Japón ya han apostado a esta nueva posibilidad. De hecho, a principios de los 90 se incluía a grandes compañías como Sandoz, Ciba Geigy y Rhone Poulenc Rorer. En 1992, el mercado correspondiente fue estimado en 1,2 billones de dólares. Estimaciones más recientes alcanzan los 45 billones de dólares.

TIPOS DE TERAPIA GÉNICA

Existen, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales, aunque sólo la primera está siendo desarrollada.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

La TG germinal sólo es teoría, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, óvulos, espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

Aspectos que debe procurar la Tecnología de Transferencia de Genes (TTG)

¿Cómo hacer que el gen deseado llegue hasta el núcleo de las células de un organismo vivo y se exprese en el momento y lugar precisos? Ésta es la pregunta clave de la TG, y toda la futura perfección que pueda alcanzar depende casi por completo de la resolución de este problema. La TTG debe:
1.- Suministrar una transferencia génica eficiente y precisa.
2.- Garantizar una expresión génica persistente y bien regulada.
3.- Procurar una adecuada localización subcelular y un procesamiento adecuado del producto génico (proteína).